鳥取大学とGCファーマとはGM1ガングリオシドーシスシャペロン療法の開発のための技術導出並びに共同研究契約を締結

鳥取大学は、希少難治性疾患であるGM1ガングリオシドーシス（GM1）の経口投与可能な低分子シャペロン薬剤の開発に向け、7月1日に韓国のバイオ医薬品企業GCファーマとの間で、技術導出と共同研究の契約を締結しました。

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GM1は、GLB1遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性のライソゾーム病のひとつで、新生児約10万人に1人発症する神経難病です。現在、有効な治療法はありません。鳥取大学では、研究推進機構（研究基盤センター）の檜垣克美博士が、20年以上にわたってライソゾーム病の中枢神経障害に有効なシャペロン療法の開発に取り組んできました。

このたび締結した契約では、日本医療研究開発機構（AMED） の事業である創薬支援推進事業・創薬総合支援事業（創薬ブースター）の支援を受けて医薬基盤・健康・栄養研究所と共同開発した研究成果について、鳥取大学がGCファーマへ独占的な技術導出を行い共同研究を進めます。そして、この難病に対する経口投与可能な新規低分子シャペロン薬剤の探索を行い、革新的なシャペロン療法の開発を目指します。

【ライソゾーム病】

ライソゾーム病は、ライソゾーム内に存在する水解酵素や補酵素などの遺伝的欠損により、ライソゾーム内に未分解の脂質や糖脂質などが異常に蓄積し、肝臓・脾臓の腫大、骨変形、中枢神経障害など、様々な症状を呈する疾患群であり、現在60種の疾患が含まれる。酵素補充療法がいくつかの疾患に対し行われているが、中枢神経障害には有効性が低く、新規治療法の開発が行われている。

【シャペロン療法】

シャペロンとは、他の蛋白質や蛋白質複合体の適正な折りたたみ（フォールディング）を助けるタンパク質又は化合物のことを総称する。ライソゾーム病に対するシャペロン療法とは、低分子化合物を用いて変異酵素蛋白質の適正なフォールディングを誘導することで変異酵素蛋白質を安定化し、ライソゾーム内の酵素蛋白量を増加させ、酵素活性を復元する治療法である。シャペロン化合物の投与により、細胞内酵素の基質処理能力がある閾値以上になれば、疾患の発症抑制が期待できる。また、低分子化合物はヒト遺伝子組換え酵素製剤と異なり、血液脳関門を通過し、酵素補充療法では治療が不可能であった中枢神経症状の治療の可能性が期待されている。

◆お問い合わせ先

研究に関すること

鳥取大学　研究推進機構　研究基盤センター

准教授　檜垣　克美

Tel：0859-38-6472

E-mail：kh4060"AT"tottori-u.ac.jp

報道に関すること

鳥取大学　総務企画部総務企画課広報企画室

Tel：0857-31-5006                       

E-mail：toridai-kouhou"AT"ml.adm.tottori-u.ac.jp

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